Bilim insanları, altın nanopartiküller serpilmiş oral bir ilacın bir gün Parkinson ve multipl skleroz gibi nörodejeneratif hastalıkları tedavi edip edemeyeceğini araştırıyor.
CNM-Au8 adı verilen deneysel ilaç, faz II klinik deneylerde beynin metabolizmasını hızlandırmada başarı göstermiştir.
Günlük ilacın güvenliği ve etkinliğine ilişkin araştırmalar halen devam ediyor, ancak ilk sonuçlar araştırmacıları umutlandırıyor. İlaç, görünüşe göre kan-beyin bariyerini geçebilen ve nöronlara enerji tedarikini iyileştirerek düşüşlerini önleyen askıya alınmış altın nanopartikülleri içeriyor.
Texas Southwestern Üniversitesi'nden nörolog Peter Sguigna, "Bu stratejiyle bazı nörolojik engelleri önleyebileceğimiz ve hatta tersine çevirebileceğimiz konusunda ihtiyatlı bir iyimserlik içindeyiz" diyor.
Parkinson ve multipl skleroz (MS), yavaş beyin metabolizması belirtileri gösteren nörolojik hastalıklardır. Bu durumun nöronları gerekli enerjiden yoksun bıraktığı ve hücrelere zarar verebilecek zararlı toksinlerin ve serbest radikal adı verilen dengesiz moleküllerin birikmesine yol açtığı düşünülmektedir.
Deneysel ilaç CNM-Au8, beyin için bir enerji dengeleyici gibi çalışmak üzere tasarlanmıştır.
Malzeme seçimi kulağa gereksiz yere gösterişli gelebilir, ancak altın nanoparçacık kristalleri, yüzük ve kolyelere dönüştürdüğümüz sarımsı metalden çok farklıdır. Bu küçük şarap kırmızısı benekler ucuz bir şekilde sentezlenebilir ve hücrelere hızla girecek ya da kan-beyin bariyerini geçerek ilaç taşıyacak şekilde düzenlenebilir, bu da onları ilaç olarak kullanım için ideal hale getirir.
Bu tür ilaçlarda yapılabilecek değişiklikler görünüşte sınırsızdır ve nörodejeneratif hastalığı tedavi etme potansiyelleri heyecan vericidir, ancak mevcut çalışmalar hala çoğunlukla hayvanlarla sınırlıdır.
CNM-Au8, insan klinik deneylerine ilk girenler arasında yer alıyor. İlaç, beyne enerji metabolizması ve adenozin trifosfat (ATP) adı verilen hücresel yakıt üretimi için kritik öneme sahip bir koenzim sağlamak üzere özel olarak tasarlanmıştır.
Bu koenzim iki şekilde bulunabilmektedir: oksitlenmiş (NAD+) ve indirgenmiş (NADH). Bu formların beyindeki oranı, metabolik dengenin korunması için çok önemlidir.
Parkinson ve MS hastalarında NAD+/NADH oranları alışılmadık derecede düşüktür ve hastalık durumunun göstergesidir.
Ancak son klinik çalışmalarda, 13 Parkinson ve 11 MS hastası 12 veya daha fazla hafta boyunca her gün CNM-Au8 aldığında, başlangıçtaki NAD+/NADH oranları ortalama yüzde 10,4 artmıştır.
Bazı çalışmalarda ortalama bir insanın on yılda NAD+/NADH oranında yaklaşık yüzde 0,5'lik bir kayıp yaşadığı tahmin edildiğinden, bu nispeten büyük bir tedavi etkisidir.
Araştırmacılar, bu iyileşmenin varsayımsal olarak nörodejeneratif hastalıktaki düşüşleri durdurmak yerine tersine çevirmek için yeterli olduğunu söylüyor.
Semptomlar üzerine yapılan bir ankette, denemeye katılanlar ilaç kullanırken bir dereceye kadar "günlük yaşamdaki motor deneyimlerinin iyileştiğini" bildirmişlerdir.
İlacın bunu nasıl başardığı bilinmiyor, ancak CNM-Au8 üzerine yapılan klinik öncesi çalışmalar CNM-Au8'in kan-beyin bariyerine nüfuz ettiğini ve "ATP formunda enerji üretiminde bir artışı tetiklediğini" gösteriyor.
Hayvanlar üzerinde yapılan çalışmalarda, CNM-Au8'in nöronları çevreleyen ve daha verimli mesaj göndermelerini sağlayan kılıflardaki hasarı gidermek gibi MS'in bazı belirtilerine de karşı koyduğu görülüyor.
"UT Southwestern'deki araştırmacılar, "Bildiğimiz kadarıyla CNM-Au8, nörodejeneratif hastalık için hastalık modifiye edici bir ajan olarak geliştirilen hem olağanüstü yüksek katalitik aktiviteye hem de çok düşük toksisiteye sahip tek altın nanokristal süspansiyonudur" diye yazıyor.
Faz II klinik çalışmalarında gösterilen potansiyel faydalar, ekibin faz III için hazırlanmasını sağlıyor.
