Tip 1 diyabet, hastanın bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten hücrelere saldırdığı otoimmün bir hastalıktır. Bu da hastaların kan şekeri seviyelerini yönetemedikleri ve düzenli insülin enjeksiyonuna ihtiyaç duydukları anlamına gelir.
Şimdi, bir faz I klinik çalışmasından elde edilen ilk sonuçlar, kaybedilen insülin üreten hücrelerin yenileriyle değiştirilmesinin uygulanabilir bir tedavi olabileceğini göstermektedir. Ekip, bu tür bir nakil yapılan ilk hastanın bir yılı aşkın süredir insülinden bağımsız olduğunu söylüyor.
Hasta, 11 yıl önce tip 1 diyabet teşhisi konmuş 25 yaşında bir kadın. O zamandan beri insülin tedavisine bağımlıydı ve durumunun bir sonucu olarak iki karaciğer nakli ve bir pankreas nakli geçirmişti.
Deneme için bilim insanları, hastanın yağ dokusundan kök hücreleri izole etti ve bu hücrelerin neredeyse her hücre tipine farklılaşabilecekleri daha önceki bir gelişim durumuna dönmelerini sağladı. Daha sonra, pankreatik adacık hücrelerine dönüşmeleri için ikna edildiler ve bu hücreler geliştirilerek karın kaslarına nakledildi.
Ekip, nakilden sonra bir yıl boyunca onu yakından izledi. Günlük insülin dozu ihtiyacı iki hafta sonra düşmeye başladı ve 75. günde tamamen insülinden bağımsız hale geldi. Bir yıllık çalışma döneminin geri kalanında da bu şekilde kaldı ve zamanın %98'inden fazlasını sağlıklı bir glisemik aralıkta geçirdi. Bilim insanları nakilden kaynaklanan herhangi bir anormallik belirtisi olmadığını bildirdi.
Daha önce de benzer umut verici sonuçlarla başka çalışmalar yapılmıştı, ancak bu yeni deneme birkaç önemli açıdan farklılık gösteriyor. Birincisi, kök hücreler genetik olarak değil kimyasal olarak indüklenmiştir ve hastanın vücudundaki farklı bir kaynaktan gelmektedir.
Ayrıca önceki çalışmalarda olduğu gibi karaciğer yerine karın kaslarına implante edilmişlerdir. Bu, hücrelerin hayatta kalmasını ve olgunlaşmasını iyileştirdi, izlenmelerini kolaylaştırdı ve hasta için daha az invaziv bir prosedür oldu.
Potansiyel bir komplikasyon, hastanın bağışıklık sisteminin hala baskılanması gerektiğidir – sonuçta, hasarlı hücrelerin değiştirilmesi bu otoimmün durumun temel nedenini ele almaz. Ancak organ ve doku nakillerinde bu da olağan bir durumdur.
Deneme, tedavinin daha fazla çalışmayla diyabet için uygulanabilir bir seçenek olabileceğini gösteriyor. Şu anda iki katılımcı daha denemeye kayıtlıdır,
Araştırma Cell dergisinde yayımlandı.